Dos estudios argentinos confirmaron la eficacia de la triple terapia nacional para la fibrosis quística

Investigaciones de los hospitales Niños Ricardo Gutiérrez y Garrahan demostraron que la formulación local ofrece mejoras drásticas en la función pulmonar y reduce internaciones en pacientes pediátricos.

Una serie de investigaciones clínicas desarrolladas en la Argentina ratificó el impacto transformador de la triple terapia moduladora del gen CFTR de producción nacional. Los trabajos, realizados de forma independiente por los equipos del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y del Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, aportaron evidencia de vida real sobre el rendimiento y la seguridad de la formulación elaborada por el laboratorio Gador en la población infantil.

Hoy es el día mundial de la fibrosis quistica…

La fibrosis quística es una patología genética y multisistémica que genera la acumulación de moco espeso en órganos vitales como los pulmones y el páncreas. Históricamente, el abordaje se limitaba a tratamientos paliativos y rutinas de nebulización extenuantes para amortiguar el daño progresivo. La llegada de los moduladores genéticos modificó radicalmente este escenario al corregir la causa subyacente de la enfermedad, permitiendo una expectativa y calidad de vida similares a las de la población general.

En el estudio del Hospital Gutiérrez, liderado por el neumonólogo Alejandro Teper sobre 71 pacientes, la función pulmonar se incrementó hasta un 20,8%, la calidad de vida aumentó más del 60% y las exacerbaciones respiratorias graves cayeron un 95%. De manera complementaria, el ensayo del Hospital Garrahan, encabezado por Claudio Castaños en 55 niños, registró un aumento del 25% en la capacidad pulmonar y una marcada reducción de bacterias agresivas en las secreciones.

Especialistas remarcaron que los indicadores obtenidos con la versión local resultan equiparables a los de la molécula original desarrollada a nivel internacional. Esta equivalencia resulta estratégica para garantizar el acceso, dado que la disponibilidad de un fármaco producido en el país reduce significativamente los costos y facilita la cobertura universal garantizada por la legislación nacional vigente.

El avance científico sumó además un hito clave con el lanzamiento de una presentación granulada que permite administrar el tratamiento a niños a partir de los dos años. La intervención temprana en la primera infancia resulta determinante para evitar secuelas orgánicas y preservar la salud pulmonar desde el inicio de la vida.